盘点：2022Q3 FDA批准上市的新药

2022年第三季度，FDA共批准了10款新药，其中生物制品占比为60%（6/10），化学药占比为40%（4/10）。

2022Q3 FDA批准新药

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2022Q3 FDA批准的新药

从技术类型角度分析，2022Q3 FDA批准的新药包括4款小分子药物、2款基因疗法、1款酶替代疗法、1款单抗、1款激素类似物以及1款重组人粒细胞刺激因子（G-CSF）。 从药品的适应症角度分析，2022Q3 FDA批准的新药适应症在各个领域分布较均匀，其中包括神经系统疾病3款（30%）；免疫系统疾病2款（20%）；肿瘤、肾病、血液疾病、抗感染药物、眼科疾病各有1款。 从审评方式角度分析，2022Q3 FDA批准的新药中共有5款是以优先审评的方式获得批准，分别是Zynteglo、Xenpozyme、Terlivaz、Relyvrio以及Lytgobi；有4款新药曾被FDA授予突破性疗法认定（BTD），分别是Zynteglo、Xenpozyme、Skysona以及Lytgobi。

多种疾病领域“首批”

2022Q3，FDA在多个疾病治疗领域实现“首款”批准，具体如下：

8月17日，FDA 批准了bluebird bio（蓝鸟生物）研发的首款针对-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性基因疗法Zynteglo，适应人群覆盖了需要定期输血的所有基因型成人、青少年和儿童-地中海贫血患者。值得一提的是，Zynteglo 的售价将高达280万美元（约合1900万人民币），这一售价超过了此前世界最昂贵药物—— Zolgensma 的210万美元售价（诺华公司开发的AAV基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症）。 8月31日，FDA批准赛诺菲研发的首款专门用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）成人和儿童患者的非中枢神经系统症状的创新酶替代疗法Xenpozyme。

9月1日，FDA批准勃林格殷格翰白细胞介素-36受体 (IL-36R)单抗Spevigo上市，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。这是首款获FDA 批准的成人GPP疗法。 9月14日，FDA批准Mallinckrodt公司研发的Terlivaz（terlipressin，特利加压素）注射液用于治疗成人肝肾综合征（HRS）。这是全球首个获FDA批准用于改善成人肝肾综合征 (HRS) 患者肾功能的疗法。 9月16日，FDA批准Bluebird bio研发的Skysona上市，以减缓4-17岁男孩患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的神经功能障碍的进展。这首款FDA批准用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。值得一提的是，Bluebird已将Skysona在美国的定价设为300万美元，刷新了此前Zynteglo280万美元的定价记录，成为了全球最贵的一款基因疗法。

新靶点“首批”

2022Q3，FDA批准了首款TYK2抑制剂与首款选择性前列腺素E2受体（EP2）激动剂，具体如下：

9月9日，FDA批准百时美施贵宝TYK2抑制剂Sotyktu（deucravacitinib，氘可来昔替尼）上市，用于治疗成人中重度斑块型银屑病，这是全球首款上市的TYK2抑制剂。

9月26日，FDA批准参天制药/UBE共同研发的0.002%的Omlonti滴眼液（Omidenepag Isopropyl）上市，用于降低原发性开角型青光眼或高眼压症患者的眼压。Omlonti是全球首款选择性前列腺素E2受体（EP2）激动剂。

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